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此外,在申请现有药物同情用药被药厂拒绝后,保罗转向mRNA技术,其将数月的工作浓缩成“半页纸的配方”——针对Rosie个体突变的mRNA序列公式。他将这份资料交给新南威尔士大学RNA研究所所长Páll Thordarson教授。后者团队在专业实验室内,根据序列合成了包裹在脂质纳米颗粒(LNP)中的mRNA疫苗。
最后,然而,對某些疾病而言,研究人員無法依靠現有藥物來協助開發新療法。他們必須從疾病本身的已知資訊著手;但在某些情況下,這些資訊十分有限,使研究難以展開。
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